Inhibitory PCSK9, czyli konwertazy białkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (ang. proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) to leki wybiórczo wiążące i hamujące ten enzym. Ich działanie opiera się na zwiększaniu szybkości usuwania cholesterolu LDL, przez co zmniejsza się jego stężenie we krwi.

PCSK9

PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin 9) jest białkiem odgrywającym kluczową rolę w metabolizmie LDL. Jego ekspresja odbywa się głównie w hepatocytach. Zsyntetyzowane cząsteczki PCSK9 prowadzą do zmniejszenia liczby receptorów dla LDL (LDLR, low-density lipoprotein receptor) w komórkach wątroby. Zapobieganie rozkładowi LDLR przez PCSK9 prowadzi do zwiększenia gęstości receptorów LDL i zmniejszenia stężenia frakcji cholesterolu LDL we krwi.

Podział leków

Wśród inhibitorów białka PCSK9 wyróżniamy:

• ludzkie przeciwciała monoklonalne przeciwko białku PCSK9:
  • ewolokumab (Repatha),
  • alirokumab (Praluent),
• leki blokujące produkcję białka PCSK9 działające na mRNA tego białka:
  • inklisiran (Leqvio).

Wskazania

Inhibitory PCSK9 są stosowane w hipercholesterolemiach oraz dyslipidemiach u pacjentów, u których nie było możliwe osiągnięcie docelowego stężenia LDL przy stosowaniu standardowej terapii.